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Maladies dites incurables ? Y-a espoir ?

par foulenfouleni, le 22/11/2018 à 06:55 - 633 visites

Bonjour
Maladies dites incurables lesquelles? Y-a espoir bientôt?
Plusieurs malades à travers la planète souffrent énormément physiquement et moralement des maladies dites à raison ou à tort incurables donnant l’impression que leur peine est sans fin
Y- a-t-il un espoir face à ces malheurs qui n’épargnent ni malades ni ses parents ou amis ?
Merci

Réponse du Guichet du savoir

par gds_alc, le 22/11/2018 à 15:48

Bonjour,

S’il n’y a pas, à ce jour, de solutions miracles qui mettraient fin à toutes les maladies, force est de constater les progrès fulgurants de la médecine. Il suffit de consulter la presse régulièrement pour se rendre compte de ces avancées.

Ainsi, le 7 juin 2018, Flrorence Pinaud rapportait dans La Tribune, les nouveaux miracles de la médecine :

« Alors que les biotechnologies commencent à guérir des maladies mortelles et à traiter des problèmes de santé incurables, la médecine entre dans une nouvelle ère biothérapeutique. Thérapie cellulaire, thérapie génique et immunothérapie, les chercheurs mettent au point de nouvelles façons de soigner. Les premiers traitements arrivent enfin sur le marché.
Rétine réparée, leucémie guérie, système immunitaire amélioré... après des années de promesses en sursis, les biotechnologies commencent à arriver à maturité. Et ce sont de nouveaux miracles qui commencent à devenir envisageables. Comme le Kymriah de Novartis dont les autorités de santé américaines (Food and Drug Administration, FDA) viennent d'autoriser le premier traitement d'immunothérapie génique contre une leucémie. Ou le Strimvelis de GSK qui soigne la déficience immunitaire des bébés « bulle », alors que Pfizer lance une étude clinique contre la myopathie de Duchenne (provoquant une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles). Ou même encore, dans un autre genre, la dysfonction érectile que des chercheurs danois affirment aujourd'hui guérir, tout en augmentant la taille du pénis en érection, grâce à l'injection de cellules souches... Anecdotique ou début d'une longue série de miracles à portée de la médecine ?
Si les géants de la santé ont longtemps boudé ce bricolage des cellules vivantes, appelé biotechnologies, certains prennent aujourd'hui leurs tickets d'entrée. Novartis va acquérir le spécialiste américain de la thérapie génique AveXis pour 8,7 milliards de dollars, Merck, Roche et AstraZeneca misent beaucoup sur l'immunothérapie, tandis que Bayer a créé BlueRock Therapeutics pour le traitement à base de cellules souches. Les fusions s'accélèrent aussi autour des pépites d'immunothérapie, la voie la plus prometteuse à court terme :
Gilead Sciences a déboursé 11,9 milliards de dollars pour Kite Pharma et Celgene s'est offert Juno Therapeutics. Dans la course au rachat, toutes les healthtechs ne sont cependant pas aussi proches du marché. Après des annonces faramineuses sans suite, les « big pharma » ont d'ailleurs appris à se méfier des vendeurs de miracle.
LA THÉRAPIE GÉNIQUE PREND SON TEMPS
Alors que les premiers Téléthons des années 1990 cherchaient des solutions pour les enfants atteints de myopathie, il aura fallu vingt-cinq ans pour que Pfizer annonce un candidat pour la myopathie de Duchenne. Mais on y est : six médicaments ont déjà été autorisés (1), bien que, pour l'heure, seules quelques zones de l'organisme, comme la rétine, sont facilement accessibles à la modification génétique. Elles ont l'avantage de ne pas provoquer de réactions de rejet trop agressives, ce que confirme le directeur du Genopole d'Evry, Jean-Marc Grognet :
« On commence à traiter des maladies de l'oeil, du cerveau, du système immunitaire et du sang, car les doses nécessaires restent raisonnables au regard de celles indispensables pour soigner des muscles et d'autres organes. Mais dans le monde, de nombreux essais sont en cours et on obtient des premiers résultats sur d'autres tissus, comme le foie. »
LES CELLULES SOUCHES PAS ENCORE PRÊTES
Autre promesse : la régénération par cellules souches dites pluripotentes, c'est-à-dire capables de se transformer en muscle ou en peau, suivant où elles se trouvent. Ces cellules sont celles des embryons qui se multiplient très rapidement pour former un bébé en neuf mois. En 2012, les chercheurs japonais et britannique Shinya Yamanaka et John Gurdon ont reçu le prix Nobel de médecine pour avoir mis au point une modification génétique capable de transformer nos « vieilles » cellules adultes en jeunes souches pluripotentes (on les appelle IPS). Du coup, les biotechs se sont mises à rêver de régénérer des organes abîmés et de fabriquer des foies ou des reins avec des imprimantes cellulaires 3D. Les premiers résultats arrivent enfin avec des cellules embryonnaires même s'il faut attendre encore un peu avant de savoir fabriquer de la peau au kilomètre. Selon Marc Peschanski, directeur scientifique de l'institut de recherche I-Stem (AFM Téléthon/ Inserm), « les premiers grands pharmas commencent à investir dans les cellules souches et on compte plus de vingt essais dans le monde sur la rétine, le muscle cardiaque, la production d'insuline dans le cadre du diabète... »
L'IMMUNOTHÉRAPIE ARRIVE SUR LE MARCHÉ
Dans cette nouvelle façon de soigner, les technologies les plus proches du marché sont celles de l'immunothérapie. Issues de la thérapie génique, elles consistent à modifier les cellules de nos systèmes immunitaires afin qu'ils reconnaissent et attaquent les tumeurs cancéreuses, qui leur échappent habituellement. Ou à affaiblir les défenses des tumeurs qui leur servent à se camoufler. Principalement utilisées en oncologie, elles se sont montrées efficaces sur certains cancers réputés incurables. Pour Laurent Alexandre, président de DNAVision « c'est la bonne surprise que l'on n'attendait pas et la technologie la plus aboutie est celle des CAR-T. Il faut dire qu'en oncologie, les parcours sont plus rapides pour arriver sur le marché. Avec des patients en phase terminale, sur lesquels aucune chimio ni radio n'ont été efficaces, les autorités sanitaires acceptent de prendre des risques avec de nouvelles molécules. Et certaines sont très efficaces », souligne l'auteur du livre à succès La Mort de la mort (Lattès, 2011). Depuis le premier Opdivo, autorisé en 2011 et racheté par Bristol-Myers Squibb (BMS), d'autres traitements sont arrivés sur le marché comme le Keytruda du même BMS pour les cancers du poumon.
DES THÉRAPIES DE RUPTURE SUR LA PRODUCTION ET DES PRIX PROHIBITIFS
Mais si les premiers rayons de soleil dans le monde de l'immunothérapie y annoncent le printemps, il faudra encore attendre pour l'été. Explications : notre système immunitaire étant programmé pour attaquer toutes les cellules vivantes qui n'ont pas exactement le même ADN que lui, une des limites de ces biothérapies est celle de la tolérance. Comme avec des greffes, le corps a tendance à les rejeter sans leur laisser le temps de nous soigner. C'est pourquoi une majorité des développements se centre sur les cellules du patient (dites autologues). Ces cellules sont prélevées et corrigées pour ne plus nous rendre malades ou pour attaquer les tumeurs cancéreuses, des modifications souvent effectuées à l'aide de la nouvelle lame biologique CRISPR-Cas9. Elles sont ensuite assemblées à d'autres éléments biologiques nécessaires pour former des médicaments, puis cultivées avant d'être réinjectées au patient. Pour les fabriquer en évitant toute contamination ou mutation génétique, les techniques de haute protection des laboratoires suffisent. Mais - problème - passer en mode industriel n'est pas évident : ces traitements sur mesure se font forcément en petites quantités, les coûts de production explosent et les tarifs flambent. De plus, comme la plupart concernent des maladies rares et un nombre limité de patients, la rentabilité est encore plus difficile à atteindre.
En thérapie génique, les premiers traitements commercialisés affichent des prix record comme un million d'euros pour le Glybera, 594000 dollars pour le Strimvelis des bébés « bulle » et 850000 dollars pour le Luxturna de Spark, contre la dégénérescence de la rétine. Des prix hors catégorie qui ont amené Glybera à être retiré du marché, faute de ventes, et qui limitent beaucoup le succès du Strimvelis. Aujourd'hui, certains travaillent sur des cellules capables de se faire tolérer ou de survivre assez longtemps pour éduquer le système immunitaire avant de se voir éliminer. Objectif : des formules génériques propres à être industrialisées. C'est le cas de Cellectis avec des CAR-T provisoires et de la jeune pousse Eukarÿs, avec son traitement de thérapie génique synthétique ne délivrant ses instructions que pendant la période nécessaire à la correction du problème, avant de disparaître.
QUE DOIT FAIRE LA FRANCE POUR RESTER DANS LA COURSE ?
Et l'Hexagone dans tout cela ? Si elle reste loin derrière les géants américains Spark Therapeutics, Bluebird Bio ou Sangamo Bioscience, elle a quand même quelques atouts. Elle reste une des pionnières de la thérapie génique, notamment grâce aux travaux financés par le Téléthon. Aux côtés des États-Unis, c'est le seul pays à voir figurer deux de ses labos dans le Top 10 mondial des centres de recherche en santé (avec l'Inserm et l'AP-HP). Parmi les développements prometteurs, l'Inserm a ainsi suscité la création de Brainvectis, startup implantée à l'Institut du cerveau de La Pitié Salpêtrière.
Comme le précise son cofondateur, Jérôme Becquart : « Brainvectis développe un traitement par thérapie génique pour rétablir le métabolisme du cholestérol dans le cerveau, une voie déficiente dans un certain nombre de maladies neuro dégénératives, comme la maladie de Huntington ou d'Alzheimer. » Mais la France concentre aussi des faiblesses. D'une part, notre pays, qui a raté le tournant des anticorps monoclonaux, n'est pas encore au point sur la bioproduction. « Il nous manque des gros bioréacteurs et certaines jeunes pousses achètent aujourd'hui leurs anticorps à la biotech chinoise Wuxi, qui a bien su se placer sur le marché européen », remarque Maryvonne Hiance, présidente de France Biotech. Pour les essais labo, de petites unités de production cellulaire spécialisées existent, notamment autour de Nantes qui pourrait prétendre au titre de « Cellular Valley

De même, le 8 décembre 2017, l’AFP mentionnait une « Nouvelle avancée dans l'édition génétique pour traiter des maladies incurables.
Une avancée dans l'édition génétique pourrait permettre de traiter des maladies incurables comme le diabète ou des dystrophies musculaires, montrent de récentes expériences animales prometteuses.
Cette nouvelle technique qui dope l'activité génétique est une version modifiée de la méthode Crispr/Cas9, sorte de ciseaux moléculaires.
Alors que Crispr/Cas9 corrige des gènes en coupant de façon précise des parties défectueuses de l'ADN, la nouvelle version permet d'activer sélectivement des gènes, précisent les chercheurs dont les travaux sont publiés jeudi dans Cell.
Cette approche élimine le risque de modifier des gènes par erreur, ce qui est considéré comme un problème majeur, et ouvre potentiellement la voie à l'utilisation de la technique Crispr pour traiter des maladies humaines dévastatrices.
(…)
Dans le cas de la pathologie rénale, les scientifiques ont activé deux gènes connus pour jouer un rôle dans la fonction rénale et ont non seulement constaté une augmentation des niveaux de protéines liées à ces gènes, mais également une amélioration du fonctionnement de ces organes.
Pour le diabète, ils ont activé des gènes pouvant générer des cellules productrices d'insuline, ce qui a entraîné une baisse de la glycémie chez les souris diabétiques.
Quant aux souris atteintes de dystrophie musculaire, les chercheurs ont stimulé l'activité de gènes ayant précédemment montré qu'ils pouvaient inverser les symptômes de cette maladie. Un de ces gènes en particulier ne peut pas être aisément acheminé par des virus, voie traditionnelle des thérapies génétiques.
"Nous avons été très satisfaits des résultats obtenus chez ces souris qui ont montré qu'en induisant l'activation de certains gènes on peut en même temps constater des changements physiologiques", explique Fumiyuki Hatanaka, un scientifique de l'Institut Salk, un des principaux co-auteurs de l'étude ».

La Croix en décembre 2017 s’intéressait à une autre innovation, "Vers un premier essai de thérapie cellulaire pour une maladie de la vision" :
« Une équipe de biologistes français a réussi à améliorer la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire grâce à la greffe d'un pansement cellulaire obtenu à partir de cellules souches embryonnaires humaines.
Maladies génétiques, les rétinites pigmentaires concernent près de 30 000 personnes en France. La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) touche, elle, plus de 1,5 million d'individus. Afin de corriger ces déficiences, les équipes de Christelle Monville et Marc Peschanski au laboratoire I-Stem (AFM-Téléthon, Inserm et Université d'évry), et d'Olivier Goureau et José-Alain Sahel à l'Institut de la vision (UPMC, Inserm, CNRS) travaillent depuis près de sept ans sur l'idée de remplacer le tissu rétinien défaillant par une greffe de cellules souches.
Quelle est l'expérimentation menée par les chercheurs?
Ces pathologies de la vision, aujourd'hui incurables, sont caractérisées par une dégénérescence progressive des cellules photoréceptrices de la rétine conduisant, à terme, à la cécité. Pour remplacer ces cellules, de premiers travaux ont consisté à injecter dans l'oeil des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien mises en suspension et obtenues à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Sans entraîner d'amélioration notable. La nouvelle étude réalisée (1) s'est basée sur « une approche innovante , explique Christelle Monville. » Après avoir différencié les cellules souches embryonnaires humaines en cellules épithéliales, nous les avons ensemencées sur un segment de membrane amniotique humaine afin de réaliser un pansement ou patch cellulaire de 2x3 millimètres. » Ce patch a été ensuite posé par les chirurgiens, un peu comme on remplace un cristallin, à la surface de la rétine de rats présentant une rétinite pigmentaire. En parallèle, d'autres rongeurs ont reçu une injection de cellules en suspension.
Quels résultats ont-ils obtenu?
Après trois mois d'observation, les chercheurs ont constaté que les rats greffés à l'aide d'un patch présentaient de meilleures performances au test d'acuité visuelle et sur un plus long laps de temps que l'autre groupe d'animaux. « Nous avons démontré que la technique du patch cellulaire, plus efficace, ouvrait des perspectives thérapeutiques », se félicite Christelle Monville.
Forts de ces résultats, ils déposeront en mars 2018 une demande d'autorisation pour un essai clinique de phase I/II chez une douzaine de patients, qui devrait ainsi démarrer d'ici à environ un an à l'hôpital parisien des Quinze-Vingts, sous la responsabilité du professeur José-Alain Sahel. Il s'agira du premier essai de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France. ... »

Enfin, dernièrement rappelons qu’un jeune home paralysé des jambes est parvenu à marcher grâce à l’implant d’une électrode. Nous vous laissons parcourir l’article publié sur sciences et Avenir.

De quoi nous rendre optimistes et partager l’avis d’Alexandre Laurent dont l’ouvrage La mort de la mort : comment la technomédecine va bouleverser l'humanité porte sur « «La génomique et les thérapies géniques, les cellules souches, les nanotechnologies réparatrices, l'hybridation entre l'homme et la machine sont autant de technologies qui vont bouleverser en quelques générations tous nos rapports au monde. On sait maintenant donner vie à des souris issues de deux femelles ou de deux mâles. Il devient possible de cibler dans le cerveau humain des souvenirs traumatisants pour les effacer. Au cours du XXIe siècle, l'espérance de vie est amenée au moins à doubler. La guerre entre bioconservateurs et bioprogressistes est ouverte. De l'homme réparé à l'homme augmenté, il n'y a qu'un pas qui sera franchi, soulevant d'inévitables questions éthiques. L'homme changera-t-il de nature ? A quelles nouvelles inégalités s'attendre ? Que deviendra notre système de retraites quand l'espérance de vie atteindra cent quatre-vingts ans ? La mort de la mort, enfin, préfigure-t-elle la mort de Dieu ? Sans prendre parti, ce livre analyse le plus précisément et le plus clairement possible les termes du débat. Face à des évolutions inéluctables, il est encore temps de choisir entre certaines options. Voici un panorama passionnant et vertigineux des enjeux de la technomédecine, au coeur d'une révolution sans précédent, plus radicale encore que celle d'Internet, et qui est déjà en marche ».
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